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Staminali e terapia genica: i sei bambini guariti da malattie genetiche

Mohammed, Giovanni, Kamal, Samuel, Jacob, Canalp sono i sei bambini colpiti da due malattie genetiche che oggi, grazie alle staminali e alla terapia genica, possono correre, andare a scuola, giocare a pallone e condurre una vita normale

Mohammed, Giovanni, Kamal, Samuel, Jacob, Canalp sono i sei bambini colpiti da due malattie genetiche che oggi, grazie alle staminali e alla terapia genica, possono correre, andare a scuola, giocare a pallone e condurre una vita normale.



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Con un lavoro durato 15 anni e costato 30 milioni di euro, due malattie genetiche sono state bloccate all'origine. Si tratta della sindrome Wiskott-Aldrich (che provoca un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue) e la leucodistrofia metacromatica (che causa la paralisi progressiva di nervi, muscoli e cervello). I medici avrebbero isolato le staminali del midollo osseo dei bambini (prelevato dall'anca), poi le avrebbero sottoposte a terapia genica con l'Hiv e infine le avrebbero reinfuse nei piccoli pazienti, senza problemi di rigetto. Teoricamente, il trattamento dovrebbe valere per tutta la vita. La terapia è stata messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano. Per ora gli scienziati di Milano guidati da Alessandra Biffi e Alessandro Aiuti (figlio dell'immunologo Ferdinando, che si è occupato per tutta la vita di Aids) hanno pubblicato i risultati dei sei piccoli pazienti. altri dieci hanno subito il trattamento. Presto verranno pubblicati anche i risultati di altri dieci che hanno subito il trattamento.



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Si tratterrebbe di un mix di tecniche avanzate:

1) la terapia genica dove il dna di una cellula difettosa viene corretto grazie all'introduzione di un gene sano assemblato in laboratorio.
2) la terapia delle staminali: il dna corretto con la terapia genica appartiene infatti a questo tipo di cellule, che sono in grado di moltiplicarsi in continuazione e garantiscono quindi la permanenza del genoma sano per tutta la vita. Il sangue dei sei bambini trattati a Milano, effettivamente, è formato all'80% da cellule "corrette". Il trattamento è avvenuto nella primavera del 2010 al San Raffaele.



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Per inserire il gene ricreato in laboratorio nelle staminali, i ricercatori hanno usato il virus dell'Hiv, opportunamente modificato, come vettore per portare nelle cellule il gene sano con cui correggere quello difettoso.



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La leucodistrofia metacromatica è la stessa malattia da cui è colpita Sofia, la bambina di tre anni di Firenze simbolo della lotta a favore del metodo Stamina. I genitori chiesero di inserire la figlia nella sperimentazione del San Raffaele circa due anni fa, ma la malattia era a uno stadio troppo avanzato per tentare la terapia genica
 

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