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Trapianto di midollo: una nuova tecnica dà speranza ai bambini affetti da leucemia

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I ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma hanno sviluppato una nuova tecnica di manipolazione cellulare che, in assenza di un donatore compatibile, permette di utilizzare il midollo di uno dei 2 genitori con ottimi risultati

Trapianto di midollo, la nuova tecnica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Una nuova speranza, per i bambini affetti da leucemia acuta, arriva dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. I ricercatori dell'ospedale di Roma, infatti, hanno messo a punto e sviluppato una nuova tecnica di manipolazione cellulare che, in assenza di un donatore completamente compatibile, permette di utilizzare il midollo di uno dei 2 genitori, con ottimi risultati. Con questa nuova tecnica, la percentuale di guarigione è molto simile a quella ottenuta utilizzando un donatore perfettamente idoneo. Un risultato molto importante, soprattutto per tutti quei bambini per i quali è più difficile riuscire a trovare un donatore compatibile.

La nuova tecnica di manipolazione cellulare è stata messa a punto dall'équipe del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale al Bambino Gesù, e finanziata anche dall'AIRC (Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro). I risultati ottenuti da questa tecnica erano già stati pubblicati sulla rivista scientifica internazionale Blood, giornale leader in campo ematologico e trapiantologico, per quanto riguarda le immunodeficienze e le malattie genetiche come la talassemia o l'anemia. Adesso la tecnica è stata nuovamente pubblicata sulla rivista Blood e rilanciata dalla Società Americana di Ematologia (ASH) per i risultati ottenuti per il trattamento delle leucemie e dei tumori del sangue.

Leucemia nei bambini

Molti pazienti, soprattutto bambini, affetti da leucemia o altri tumori del sangue, riescono a salvarsi grazie al trapianto di cellule staminali del sangue. Per tanti anni, il donatore era un fratello o una sorella del paziente, in quanto immunogeneticamente compatibili. Ma la percentuale di compatibilità era solo del 25%. Per questo sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo, costituiti da più di 29 milioni di donatori, e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue Placentare, che mettono a disposizione 700.000 unità nel mondo.

Ma cosa fare con i pazienti per i quali non si riesce a trovare un donatore compatibile o che hanno urgenza di essere sottoposti al trapianto? Questi pazienti rappresentano circa il 30/40% di coloro che si ammalano. Proprio per cercare di trovare una soluzione, negli ultimi 20 anni i ricercatori hanno cercato di sviluppare una tecnica che permettesse di utilizzare il midollo di uno dei genitori, anche se non perfettamente compatibile. Un genitore infatti può essere donatore di cellule staminali emopoietiche, che cioè sono immunogeneticamente compatibili per il 50% con quelle del figlio. Ma l'uso di queste cellule staminali può causare gravi complicazioni.

Per evitare queste complicazioni, fino a qualche anno fa veniva utilizzato un metodo di ‘purificazione' di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto, ma faceva alzare anche il rischio di infezioni nei mesi successivi al trapianto. Così il trapianto da uno dei genitori aveva una percentuale di probabilità di successo più bassa rispetto a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello o una sorella, o un donatore esterno alla famiglia.

La nuova tecnica messa a punto dai ricercatori del Bambino Gesù permette ora di superare la limitazione della precedente tecnica utilizzata. La nuova tecnica permette eliminare le cellule pericolose (linfociti T alfa/beta+), che in genere sono responsabili dell'insorgenza di complicazioni, mantenendo però elevata la quantità di cellule buone (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni gravi e dalla ricaduta di malattia.

La nuova procedura è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti convenzionali o affetti da ricadute dopo i trattamenti chemioterapici. I risultati ottenuti sono più che buoni: il rischio di mortalità da trapianto è molto basso (circa il 5%), il rischio di ricaduta della malattia è del 24% e la probabilità di guarigione del 70%. Anche il rischio di sviluppare complicazioni a breve o lungo termine, dopo il trapianto, è molto basso. Risultati che fanno ben sperare nella cura delle leucemie e che può essere applicata a molti bambini malati in tutto il mondo.

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