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Emma, guarita dalla leucemia grazie a una nuova cura

Emma da due anni non ha più la leucemia. Il suo caso fa scuola e altri bambini stanno seguendo una terapia innovativa che da ottimi risultati

Bambina guarita da leucemia

Emma nel 2012 aveva sette anni ed era ammalata di una grave forma di leucemia linfoblastica acuta. Le chemioterapie erano ormai diventate inutili perchè il suo male si era fatto resistente ad ogni tipo di terapia conosciuta.

Allora i medici decisero di tentare l'intentato: trattarla con una terapia sperimentale utilizzando le sue stesse cellule immunitarie, riprogrammate grazie al virus Hiv reso inoffensivo.

Il risultato è stato presentato recentemente a San Francisco, in occasione del congresso annuale della Società di ematologia statunitense (Ash): Emma non ha più la leucemia da 24 mesi, va a scuola, gioca con il suo cane e conduce una vita del tutto normale, esattamente come i suoi coetanei. Non è stata ancora dichiarata guarita ufficialmente perchè devono passare almeno cinque anni prima di poter cantare vittoria una volta per tutte.

Un successo che ha spinto i medici ad avviare una nuova sperimentazione che ha visto coinvolti 39 bambini con leucemia chemio-resistente.

Come spiega il coordinatore del trial, Stephan A. Grupp, oncologo pediatrico del Children’s Hospital di Philadelphia e docente di pediatria alla Penn (Perelman School of Medicine dell’università della Pennsylvania)

Il 92% dei 39 bimbi trattati nello studio pilota non mostrava più segni di cancro del sangue a un mese dalla terapia con risposte complete che in alcuni casi, come Emily, hanno ormai superato i 2 anni. Mentre continuiamo a seguire i bambini arruolati in questo studio, osserviamo risultati entusiasmanti per pazienti che hanno esaurito le altre opzioni terapeutiche a disposizione

Le terapie per i bambini malati di leucemia linfoblastica acuta

Ma come funziona questa terapia sperimentale?

Si tratta di una particolare forma di immunoterapia. Vengono prelevate cellule immunitarie dal paziente stesso (linfociti T) che vengono riprogrammate in laboratorio in modo da essere trasformate in cellule cacciatrici di cellule B.

In che modo? Vengono modificate in modo tale da riconoscere solo la proteina CD19 presente sulla superficie dei linfociti B.

Una volta reintrodotte nell'organismo del paziente queste cellule riescono a dare la caccia e a distruggere tutte le cellule B sia sane che malate. In una seconda fase viene ristabilita la funzionalità delle cellule B sane tramite un'infusione di immunoglobuline.

Un risultato estremamente promettente, quello ottenuto su Emma e sui bambini coinvolti in questa prima sperimentazione:

le cellule T ingegnerizzate proliferano con successo nell’organismo del paziente, producendo tassi di risposta completa molto elevati e persistenti, che potenzialmente permettono il controllo della malattia a lungo termine

ha spiegato lo scienziato.

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